تأییدیه FDA برای نخستین ویرایشگر ژنی جهت درمان کلسترول_صبح سریع

شرکت زیست‌فناوری بالینی یول‌تک تراپیوتیکس (YolTech Therapeutics)، فعال در حوزه درمان‌های ویرایش ژنی درون‌بدنی، خبرداد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) مجوز اغاز مطالعه بالینی (IND) برای نخستین درمان ویرایشگر پایه ژنی با نام YOLT-۱۰۱ را صادر کرده است. این درمان آزمایشی برای بیماران مبتلا به هیپرکلسترولمی خانوادگی هتروزیگوت (HeFH) طراحی شده است.

به حرف های دکتر «یوکسوان وو» (Yuxuan Wu)، هم‌بنیان‌گذار و مدیرعامل یول‌تک، تأییدیه FDA نقطه عطفی برای یول‌تک به‌شمار می‌رود. ویرایش ژن درون‌بدنی افق تازه‌ای در پزشکی می‌گشاید که راه‌حلی یک‌بار مصرف و بادوام برای بیماری‌های مزمن و ژنتیکی اراعه می‌دهد. ما متعهد به گسترش درمان‌هایی هستیم که زندگی بیماران مبتلا به بیماری‌های ژنتیکی و قلبی‌عروقی را منقلب می‌کنند.

YOLT-۱۰۱ یک درمان تجربی مبتنی بر ویرایشگر پایه ژنی درون‌بدنی است که با مقصد افت دائمی و مؤثر سطح کلسترول LDL در خون طراحی شده است. این درمان بر فناوری اختصاصی شرکت یول‌تک با نام YolBE محکم است؛ نوعی ویرایشگر آدنین (hpABE۵) که از پروتئین nCas و یک دی‌آمیناز نوین مشتق‌شده از باکتری Hafnia paralvei ساخته شده است.

برای انتقال مؤثر این ویرایشگر ژنی به سلول‌ها، از سامانه نوآورانه نانوذرات لیپیدی (LNP) شرکت یول‌تک منفعت گرفته شده است. برخلاف سامانه‌های سنتی CRISPR/Cas۹ که به بریدگی‌های دورشته‌ای در DNA متکی‌اند، hpABE۵ بدون تشکیل این چنین بریدگی‌هایی، امکان تبدیل دقیق جفت‌باز A•T به G•C را فراهم می‌آورد؛ مزیتی که ریسک ابراز ناهنجاری‌های کروموزومی و اثرات خارج از مقصد را به‌طور چشمگیری افت می‌دهد.

داده‌های منتشرشده از کارآزمایی در حال اجرای این درمان توسط پژوهشگران جدا گانه، نشان از ایمنی مناسب و افت دیدنی سطح LDL-C در بیماران دارد. 

هیپرکلسترولمی خانوادگی (FH) نوعی بیماری ژنتیکی است که به علت جهش در ژن‌های دخیل در متابولیسم کلسترول همانند LDLR، APOB و PCSK۹ رخ می‌دهد. افراد مبتلا به این بیماری، سطح کلسترول بد (LDL-C) زیاد بالایی دارند و در معرض خطر جدی بیماری‌های قلبی‌عروقی زودرس قرار می‌گیرند.

بر پایه آمار جهانی، از هر ۲۰۰ تا ۲۵۰ نفر یک نفر به این بیماری مبتلاست که معادل نزدیک به ۳۴ میلیون نفر در سراسر جهان است. درمان‌های رایج همچون رژیم غذایی، داروهای استاتین، ازتیمایب، مهارکننده‌های PCSK۹، آفرز لیپوپروتئین و حتی پیوند کبد، زیاد تر جواب‌دهی محدود، عوارض بالا یا مشکلات پذیرفتن از سوی بیمار دارند. این حالت، نیاز به درمان‌هایی بنیادی، پایدار و کم‌هزینه را بیشتر از پیش برجسته کرده است.

یول‌تک تراپیوتیکس شرکتی پیشرو در عرصه گسترش درمان‌های ویرایش ژنی درون‌بدنی است. این شرکت با تکیه بر فناوری‌های نوآورانه در عرصه ویرایش ژن و منفعت‌گیری از سامانه پیشرفته انتقال نانوذرات لیپیدی (LNP)، بستری منعطف برای مقابله با بیماری‌های جدی و پیچیده فراهم کرده است. برنامه مهم این شرکت در عرصه درمان آمیلوئیدوز خانوادگی ATTR نخستین درمان ویرایش ژنی درون‌بدنی مبتنی بر نانوذرات در سرزمین چین به‌شمار می‌رود که داخل فاز بالینی شده است. به‌جستوجو نتایج امیدبخش اولیه، یول‌تک اکنون تمرکز خود را بر گسترش درمان‌هایی برای FH و نوع اول هیپراُکسالوری اولیه (PH۱) نیز معطوف کرده است.

در راستای اهداف بلندپروازانه خود، یول‌تک این چنین در حال گسترش زیرساخت‌های درون‌شرکتی برای تشکیل داخلی با بیشترین استانداردهای کیفیت و مقیاس‌پذیری است. این رویکرد یکپارچه، آن‌ها را در مسیر تبدیل به یکی از پیشگامان جهانی در درمان‌های ویرایش ژنی قرار می‌دهد.

به نقل از ستاد نانو، با این پیشرفت، افق تازه‌ای برای میلیون‌ها فرد مبتلا به بیماری‌های ژنتیکی قلبی در سراسر جهان، به‌اختصاصی در کشورهایی که به درمان‌های پایدار و در دسترس نیازمندند، گشوده می‌شود. تأییدیه FDA برای YOLT-۱۰۱ نه‌تنها یک پیروزی دیدنی برای یول‌تک است، بلکه گامی بزرگ در مسیر تحقق درمان‌های نسل آینده به‌شمار می‌رود.