ژن‌درمانی سرطان با کنترل امواج فراصوت در موش‌ها موفقیت‌آمیز بود
دانشمندان دانشگاه جنوبی کالیفرنیا (USC) روشی نوین برای کنترل دقیق زمان و مکان فعالیت ژن‌درمانی کریسپر (CRISPR) با استفاده از امواج فراصوت ابداع کرده‌اند که در آزمایش‌های موشی، تومور‌های سرطانی را به طور کامل از بین برده است.
فناوری ویرایش ژن کریسپر که از آنزیم برای تغییر دقیق دی‌ان‌ای بهره می‌برد، تا کنون با چالش‌هایی نظیر ماندگاری بی‌حد در بدن و احتمال تحریک سیستم ایمنی روبرو بوده است. تیم پژوهشی به رهبری پیتر یینگشیائو وانگ سیستمی طراحی کرده که در آن سلول‌ها در پاسخ به گرما، آنزیم را تولید می‌کنند و این گرما توسط پالس‌های متمرکز امواج فراصوت در نقطه مشخصی از بدن القا می‌شود.
وانگ توضیح داد در سیستم قابل کنترل ما، می‌توان کریسپر را در هر زمان و مکان دلخواه روشن و خاموش کرد. بلافاصله پس از فعال‌سازی، مولکول‌های ویرایش ژن کار خود را آغاز می‌کنند و پس از مدتی به طور خودکار غیر‌فعال شده و در صورت نیاز مجددا قابل فعال‌سازی هستند.
محققان برای مقابله با سرطان، کریسپر را بر روی تلومر‌ها (تکرار‌های دی‌ان‌ای در انت‌های کروموزوم‌ها) متمرکز کردند تا مرگ سلول‌های سرطانی را تحریک کنند و هم‌زمان پاسخ ایمنی را در برابر تومور تقویت نمایند. این رویکرد با درمان سلولی ترکیب شد که در آن سلول‌های ایمنی بیمار برای هدف‌گیری پروتئین روی سلول‌های سرطانی مهندسی شده و با کمک کریسپر، این پروتئین افزایش یافت.
در آزمایش‌های درزیستی، تمام موش‌های مبتلا به تومور زیرپوستی که درمان ترکیبی کریسپر و را دریافت کردند، زنده ماندند و تومور‌های آن‌ها به طور کامل رگرس کرد. در مقایسه، موش‌هایی که تنها دریافت کرده بودند، نرخ بقای ۴۰ درصدی داشتند.
تیم پژوهشی تأکید کرد که اگرچه نتایج بسیار امیدوارکننده است، اما این درمان همچنان در مراحل اولیه است و تضمینی برای تکرار نتایج مشابه در انسان وجود ندارد. کار‌های آتی بر روی بهینه‌سازی این روش و گسترش کاربرد‌ها فرا‌تر از درمان متمرکز خواهد بود. این پژوهش در مجله نیتشر کامیونیکیشنز منتشر شده است.